Фіданакоген елапарвівек схвалений для лікування дорослих (віком 18 років і старше) з гемофілією B.
Після схвалення першого препарату (етранакоген дезапарвівек) у листопаді 2022 року Управління з контролю якості харчових продуктів та лікарських засобів США (FDA) схвалило другу генну терапію для лікування гемофілії В — препарат фіданакоген елапарвівек (при дефіциті IX фактора згортання, зважаючи на наявність дефектного гена, переважно у чоловіків).
Пацієнтам призначають одноразову інфузію фіданакоген елапарвівек, якщо на даний момент вони отримують профілактичну терапію фактором згортання крові IX, мають в анамнезі або в даний час небезпечні для життя кровотечі або стикаються з повторюваними тяжкими епізодами спонтанних кровотеч.
Фіданакоген елапарвівек, вартість інфузії якого в даний час становить 3,5 мільйона доларів, що забезпечує лікування гемофілії В і є більш економічно ефективним (на відміну від довічних інфузій фактора згортання крові IX), хоча впровадження препарату в клінічну практику відбувається повільно через вартість, стабільність терапії та міркування безпеки.
Клінічні дослідження, пов'язані зі схваленням даної генної терапії:
У дослідженні BENEGENE-2 брали участь 45 чоловіків із середньою та тяжкою формами гемофілії В, які отримували профілактичну терапію фактором згортання крові IX близько 6 місяців і не мали антитіл проти вектора доставки вірусу. Згідно з результатами дослідження, частота кровотеч на рік знизилася з 4,5 епізодів (у середньому) за 6-місячний період, що передував лікуванню, до 2,5 епізодів (у середньому) між 12 тижнем і припиненням збору даних. Порівняно з 29% пацієнтів, які отримували терапію фактором згортання крові IX, у 60% пацієнтів, які отримали одноразову інфузію препарату, повністю припинилися епізоди кровотеч.
Генна терапія переносилася добре, найчастішим небажаним явищем було підвищення активності трансаміназ. На фоні лікування не зареєстровано летальних наслідків, серйозних небажаних реакцій, тромбозів або появи антитіл до ІХ фактора згортання.
Для оцінки довгострокових даних щодо безпеки та стабільності генної терапії протягом 15 років проводять постійний моніторинг пацієнтів.
Medscape
FDA Approves Second Gene Therapy for Hemophilia B
Коментарі (0)