Змінити пароль!
Скинути пароль!
Паловоротен – перспективний засіб для лікування прогресуючої осифікуючої фібродисплазії, проте дослідження і ретельне спостереження мають вкрай важливе значення для підтвердження його ефективності та безпеки на світовому рівні, що відроджує надію на успішне лікування ПОФ.
В даний час Управління з контролю якості харчових продуктів та лікарських засобів США (FDA) схвалило паловоротен як революційний засіб для лікування прогресуючої осифікуючої фібродисплазії (ПОФ) після його схвалення в Канаді у 2022 році. FDA схвалило застосування цього препарату у дорослих, а також у дітей, а саме у дівчаток у віці 8 років і старше та хлопчиків віком 10 років і старше.
Паловоротен, що відноситься до класу препаратів, відомих як ретиноїди, дає надію пацієнтам, які страждають від виснажливих наслідків ПОФ - рідкісного генетичного захворювання, що характеризується аномальним зростанням кісток у м'яких тканинах. Однак Європейське агентство лікарських засобів (EMA) призупинило реєстрацію паловоротену через недостатність даних про безпеку та ефективність.
ПОФ - це надзвичайно рідкісне аутосомно-домінантне захворювання, що викликає епізодичні напади хворобливого набряку м'яких тканин (загострення), що суттєво впливає на якість життя та скорочує тривалість життя пацієнтів. Для полегшення болю та запалення, пов'язаних із загостреннями, використовують консервативну терапію (стероїди тощо). На жаль, результати застосування традиційних методів лікування були незадовільними, що наголошує на потребі в новому методі лікування.
Дію паловоротена (агоніста рецептора ретиноєвої кислоти γ (RARγ)) було підтверджено у доклінічних дослідженнях, проведених на мишачих моделях ПОФ. Однак з'явилися побоювання з приводу його впливу на розвиток скелета нестатевозрілих мишей, що підкреслює необхідність проведення ретельного дослідження для порівняння з успіхами, досягнутими в лікуванні ПОФ.
Якими є результати клінічних досліджень?
У дослідженнях за участю людей було отримано уявлення про ефективність та безпеку паловоротену. Результати дослідження I фази, проведеного в Японії, вказували на сприятливий профіль безпеки препарату в різних групах населення, що свідчить про можливість застосування його по всьому світу. У подальших дослідженнях, включаючи дослідження II фази, були отримані перспективні результати, що вказують на зниження гетеротопічної осифікації (ГО) у пацієнтів із ПОФ. Хоча ці дані не є статистично значущими, вони свідчать про часткову ефективність препарату у профілактиці ГО.
Результати багатоцентрового дослідження III фази (MOVE) додатково підтвердили ефективність паловоротену у стримуванні нових випадків ГО у пацієнтів із ПОФ. Незважаючи на хорошу переносимість препарату в подальших дослідженнях, слід приділити увагу потенційним ризикам (включаючи передчасне закриття зони росту епіфіза). Паловоротен не позбавлений побічних ефектів, які варіюються від шкірно-слизових реакцій до токсичності для ембріона та плода, тому його застосування потребує обережності, особливо у вагітних жінок. Крім того, необхідно виявляти пильність щодо лікарської взаємодії та потенційних ускладнень у пацієнтів з печінковою недостатністю.
Висновок
Схвалення FDA паловоротену дає надію пацієнтам з ПОФ та членам їх сімей. Незважаючи на побоювання щодо можливих побічних ефектів, оптимістичні результати клінічних досліджень в цілому підкреслюють дієвість і ефективність препарату.
Journal of Rare diseases
Palovarotene approved as first treatment for fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP)
Muhammad Talha, Mohammad Harris Ali
Коментарі (0)