Змінити пароль!
Скинути пароль!
Перше схвалення FDA препарату для клітинної терапії цукрового діабету (КТЦД) дає надію дорослим пацієнтам із цукровим діабетом 1-го типу, у яких, незважаючи на інтенсивну терапію, спостерігаються епізоди тяжкої гіпоглікемії.
28 червня 2023 року Управління США з контролю якості харчових продуктів та лікарських засобів (FDA) схвалило інноваційний препарат КТЦД (Лантидра) для клітинної терапії у вигляді алогенної трансплантації острівців підшлункової залози для застосування у пацієнтів з цукровим діабетом 1-го типу. Препарат КТЦД отриманий з клітин підшлункової залози померлого донора і є новим методом лікування дорослих пацієнтів з цукровим діабетом, у яких спостерігаються повторювані епізоди важкої гіпоглікемії, незважаючи на інтенсивне лікування та навчання самоконтролю.
Гіпоглікемія важкого ступеня, що характеризується низьким рівнем глюкози в крові, може призвести до втрати свідомості або нападів, що робить цей стан потенційно небезпечним для життя. За словами доктора Пітера Маркса, директора Центру оцінки та досліджень біологічних препаратів FDA, схвалення препарату КТЦД знаменує важливу віху для пацієнтів із цукровим діабетом 1-го типу, оскільки він є першим в історії препаратом клітинної терапії для даної популяції пацієнтів та забезпечує додаткову можливість досягнення цільового рівня глюкози у крові.
Цукровий діабет 1-го типу - це хронічне аутоімунне захворювання, при якому зазвичай необхідно щодня виконувати ін'єкції інсуліну або використовувати помпу для безперервної інфузії інсуліну. Для ефективного контролю за захворюванням пацієнти повинні уважно стежити за рівнем глюкози в крові. Застосування КТЦД вирішує проблеми пацієнтів з цукровим діабетом, яким важко знайти баланс між дозами інсуліну, що часто призводить до коливань рівня глюкози в крові.
У деяких випадках у пацієнтів може розвинутись стан, званий «непомічена гіпоглікемія», при якому не вдається своєчасно виявити зниження рівня глюкози в крові, що ускладнює вживання належних заходів щодо запобігання гіпоглікемії. Для таких пацієнтів препарат КТЦД є потенційно можливим методом лікування. Ключовий механізм дії цього препарату пов'язаний із секрецією інсуліну трансплантованими алогенними острівцевими бета-клітинами. У деяких випадках ці інфузовані клітини можуть виробляти достатню кількість інсуліну, усуваючи потребу застосування екзогенного інсуліну.
Лікування включає виконання одноразової інфузії у ворітну вену печінки, але в залежності від відповіді пацієнта можливе проведення додаткових інфузій. Для оцінки безпеки та ефективності цього препарату КТЦД було проведено 2 нерандомізовані дослідження за участю 30 пацієнтів з цукровим діабетом 1-го типу з непоміченою гіпоглікемією. Згідно з отриманими результатами, 21 учасник досяг незалежності від інсуліну на 1 рік та більше. Серед них 11 учасників залишалися незалежними від інсуліну протягом 1–5 років, а 10 учасників зберігали незалежність від інсуліну протягом понад 5 років. Однак у 5 учасників незалежність від інсуліну взагалі не було досягнуто.
Небажані реакції на застосування даного препарату КТЦД у різних учасників варіювалися залежно від тривалості спостереження та кількості інфузій. Поширеними побічними ефектами були біль у животі, діарея, анемія, втома та нудота. Більш того, у ряду пацієнтів спостерігалися серйозні небажані явища, пов'язані з виконанням інфузії у ворітну вену печінки та необхідністю застосування імуносупресорів для підтримки життєздатності острівцевих клітин. Припинення застосування імуносупресорів призвело до зниження функції острівцевих клітин та втрати незалежності від екзогенного інсуліну.
Ці фактори наголошують на важливості ретельної оцінки співвідношення користі та ризиків застосування схваленого препарату КТЦД у кожному індивідуальному випадку. Препарат був схвалений за умови, що пацієнти з цукровим діабетом 1-го типу були проінформовані про його користь та ризики. Його реєстрація є суттєвим кроком у лікуванні цукрового діабету 1-го типу і дає нову надію пацієнтам, які мають труднощі з контролем рівня глюкози в крові та стикаються з тяжкою гіпоглікемією.
FDA США
FDA Approves First Cellular Therapy to Treat Patients with Type 1 Diabetes
Коментарі (0)