Американський регулятор зареєстрував препарат для зниження частоти нападів гострої печінкової порфірії в пацієнтів із цим рідкісним генетичним порушенням. До схвалення гівосірану (givosiran) на ринку були представлені тільки засоби, здатні лише знизити інтенсивність болю під час нападів, але не їхню частоту.

Дія гівосірану базована на РНК-інтерференції: препарат вимикає матричну ДНК, що кодує ALAS1. Це перший такий препарат на ринку. Ефективність лікарського засобу оцінили в рандомізованому подвійному сліпому плацебо-контрольованому дослідженні ENVISION за участю 94 пацієнтів із гострою печінковою порфірією. Залежно від групи учасники отримували гівосіран (підшкірні ін'єкції один раз на місяць) або плацебо.

Тривалість подвійного сліпого періоду склала 6 місяців. За результатами спостереження було показано, що середня частота нападів захворювання в групі гівосірану протягом 6 місяців склала 1,9, тоді як в групі плацебо — 6,5. Загалом при активному лікуванні частота нападів була на 70 % нижчою, ніж в групі «плацебо».

Одним із проявів гострої печінкової порфірії є напади сильного болю в черевній порожнині, зумовлені порушенням обміну, на фоні задовільного стану здоров'я. Напади порфірії можуть призвести до розвитку паралічу, зупинки дихання, судом, стійких неврологічних порушень та смерті.