Результати застосування комбінації елексакафтор + тезакафтор + івакафтор у пацієнтів з муковісцидозом

Комбінація елексакафтор + тезакафтор + івакафтор забезпечує зниження виразності рентгенологічних ознак та частоти розвитку загострень, покращення результатів посіву мокротиння, якості життя, ІМТ та функції легень у пацієнтів з поширеним захворюванням легень на тлі муковісцидозу.

Мета дослідження полягала в оцінці рентгенологічних та довгострокових клінічних результатів трикомпонентної комбінації модуляторів регулятора трансмембранної провідності при муковісцидозі (CFTR) у пацієнтів з діагностованим муковісцидозом та поширеним захворюванням легень.

У ході дослідження здійснювали безперервне спостереження за станом пацієнтів з діагностованим муковісцидозом, які отримували терапію елексакафтором, тезакафтором та івакафтором (ELE/TEZ/IVA), щодо таких факторів, як концентрація хлоридів у секреті потових залоз (SCC), показники за шкалою для оцінки якості життя пацієнтів з муковісцидозом (CFQ-R), результати спірометрії, комп'ютерної томографії (КТ) органів грудної клітки та індекс маси тіла (ІМТ) до початку лікування та через три місяці. Крім того, в рамках періоду подальшого спостереження через 1, 6, 12, 18 та 24 місяці проводили оцінку ІМТ, посіву мокротиння та показників спірометрії.

У дослідженні брали участь 18 пацієнтів, включаючи 9 пацієнтів з генотипом F508del/F508del, з яких 8 отримували два модулятори CFTR, та 9 добровольців з мутацією F508del/мінімальної функції. Через три місяці спостерігалося середнє зниження SCC на −44,9, яке супроводжувалося суттєвим поліпшенням за даними КТ (зміна індексу Броуді: −28,27) та поліпшенням результатів CFQ-R, особливо респіраторного домену (зміна: +18,8).

Протягом 24 місяців спостерігалася зміна обсягу форсованого видиху за 1 секунду (ОФВ1) на +8,89 % від прогнозованих значень, збільшення ІМТ на +1,53 кг/м2 та зниження частоти розвитку загострень з 5,94 за попередні 24 місяці до 1,17 за наступні 24 місяці.

У пацієнтів з діагностованим муковісцидозом та поширеним захворюванням легень спостерігалося клінічно значуще покращення після застосування ELE/TEZ/IVA протягом двох років. Також було відзначено значне покращення ІМТ та якості життя, зниження частоти розвитку загострень та ступеня структурного ушкодження легень. Проте ступінь збільшення ОФВ1 (показника функції легень) був менш виразним порівняно з результатами досліджень III фази, в яких брали участь пацієнти молодшого віку з помірним порушенням функції легень.